根據(jù)塔夫茨藥物開發(fā)研究中心提供的一項數(shù)據(jù)顯示,開發(fā)一個新藥的平均成本大約為26億美元。2013年全球前十強(qiáng)藥企的研發(fā)投入占銷售額的比例達(dá)到17.8%,高達(dá)603.9億美元,而國內(nèi)前十強(qiáng)藥企研發(fā)投入僅為銷售額的1%,約為3億美元。
這就是中國新藥研發(fā)面臨的尷尬局面:盡管我們占據(jù)龐大的市場優(yōu)勢,擁有4700家制藥企業(yè),但絕大多數(shù)企業(yè)小而散,銷售額利潤低;企業(yè)沒有資本也不愿投入資本用于新藥研發(fā);創(chuàng)新層次主要處于以仿制為主到仿創(chuàng)結(jié)合的階段,仿制藥比例高達(dá)96%。由于缺乏創(chuàng)新藥物的研發(fā)能力和完整的開發(fā)鏈,中國藥企一窩蜂研究熱門靶點,產(chǎn)品重復(fù)申報,導(dǎo)致企業(yè)同質(zhì)化現(xiàn)象嚴(yán)重,基本屬于無序競爭狀態(tài),可持續(xù)發(fā)展難以為繼。迄今為止,中國第一個真正意義上的新藥仍是猶抱琵琶半遮面,千呼萬喚還沒來。
一方面,隨著綜合國力的提升,國際市場對中國創(chuàng)新能力的要求日益提升,另一方面,腫瘤、糖尿病等慢性病成為了威脅國民健康最主要的疾病,老百姓對療效好、價格優(yōu)的新藥提出了迫切需求。2015年7月30日-31日,在湯森路透主辦的"專業(yè)信息引領(lǐng)中國藥企創(chuàng)新與國際化--第二屆湯森路透中國制藥行業(yè)大會"上,中國藥學(xué)會理事長桑國衛(wèi)院士、譽(yù)衡藥業(yè)副總裁兼首席科學(xué)官呂強(qiáng)博士、恒瑞醫(yī)藥全球研發(fā)總裁張連山博士、貝達(dá)藥業(yè)副總裁兼首席科學(xué)官胡邵京博士等多名業(yè)內(nèi)的頂級專家,圍繞"新藥研發(fā)在中國"、"中國藥企國際化"以及"專業(yè)信息與中國藥企"三大主題進(jìn)行了探討與展望。
從整個市場環(huán)境來看,海外的仿制藥企越來越重視創(chuàng)新藥,全球最大仿制藥企梯瓦逐年提升專利藥研發(fā)比例,艾爾建在和阿特維斯合并后拋售仿制藥業(yè)務(wù)意欲進(jìn)入創(chuàng)新藥領(lǐng)域,而國內(nèi)藥企也與全球市場步調(diào)一致,以恒瑞、正大天晴、海正等為代表的一批本土藥企通過加強(qiáng)研發(fā)投入,與跨國藥企合作等形式戰(zhàn)略布局新藥領(lǐng)域,F(xiàn)irst-in-class正在成為全球藥企研發(fā)的新趨勢,創(chuàng)新藥物也成為提升企業(yè)競爭力的重要手段。
此外,在場的多位業(yè)內(nèi)人士也表示,如何研發(fā)使中國老百姓負(fù)擔(dān)得起的新藥更是國內(nèi)藥企研究的重點。對于中國創(chuàng)新藥發(fā)展,基礎(chǔ)研究、資本投入、政策引導(dǎo)這三大因素發(fā)揮著舉足輕重的作用。
基礎(chǔ)研究
一個成功新藥的發(fā)現(xiàn),歸根結(jié)底離不開基礎(chǔ)研究的支持,比如新靶點的發(fā)現(xiàn)、作用機(jī)制的闡明。貝達(dá)藥業(yè)副總裁兼首席化學(xué)家胡邵京表示,"基礎(chǔ)研究的投入是至關(guān)重要的一點,這決定了中國今后能否在全球新藥研發(fā)中占有一席之地。"同時,基礎(chǔ)科學(xué)家、藥企研發(fā)人員與臨床醫(yī)生之間的交流也至關(guān)重要,通過臨床反饋在疾病的標(biāo)記物、靶標(biāo)的基礎(chǔ)上展開更加合理的藥物的設(shè)計,使得設(shè)計出來的新藥更加有效,不良反應(yīng)更少,從而更好地實現(xiàn)個體化用藥和精準(zhǔn)醫(yī)療。
最近幾年,中國基礎(chǔ)研究的水平明顯提升,在2015年自然指數(shù)排名中,中國位列全球第二,中科院甚至位列全球高校和科研院所第一,但目前國內(nèi)的基礎(chǔ)研究主要關(guān)注論文的數(shù)量和質(zhì)量,這為充分推動新藥研發(fā)帶來了局限。
資本投入
對于創(chuàng)新藥物而言,突破性越大,投資風(fēng)險也越大,尤其對于新靶點的挖掘。私有資本不愿意投入風(fēng)險極高的不確定領(lǐng)域,這導(dǎo)致了新藥早期研發(fā)支持不足。國內(nèi)傳統(tǒng)的觀念是藥必須做成上市才有價值,而在亞盛醫(yī)藥總經(jīng)理郭明看來,只要藥物具有足夠的潛在價值,任何時候都能變現(xiàn)。桑國衛(wèi)院士指出,目前新藥研發(fā)最難的就是資金問題。同時他也提出了解決辦法,即在藥物開發(fā)的前期重要環(huán)節(jié)實現(xiàn)公司增值及早期投資退出,打造成功的商業(yè)模式,營造早期創(chuàng)新項目的投資氛圍。
政府引導(dǎo)
長期以來,國內(nèi)新藥的審批等相關(guān)制度一直飽受詬?。号R床準(zhǔn)入時間長,注冊綁定生產(chǎn)許可,市場招標(biāo)采購周期長,各省流程不一,創(chuàng)新藥無法及時進(jìn)入醫(yī)?;蛘袠?biāo)采購目錄,此外,新藥的知識產(chǎn)權(quán)也缺乏保護(hù)。桑國衛(wèi)表示,中國醫(yī)藥創(chuàng)新領(lǐng)域應(yīng)引入"政產(chǎn)學(xué)研用"的概念,在產(chǎn)學(xué)研的基礎(chǔ)上,從國情實際出發(fā)提高頂層設(shè)計,加大政府的扶持投入,同時也更加強(qiáng)調(diào)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)模式在創(chuàng)新藥物研發(fā)中的重要意義,努力推進(jìn)企業(yè)、研究院所和高校的協(xié)作創(chuàng)新的新模式。
近年來,國家鼓勵創(chuàng)新,對一些創(chuàng)新藥物、臨床亟需藥物設(shè)置特殊審評審批通道、審評資源向創(chuàng)新藥物傾斜。7月底,CFDA密集出臺文件,先后發(fā)布《關(guān)于開展藥物臨床試驗數(shù)據(jù)自查核查工作的公告》、《關(guān)于征求加快解決藥品注冊申請積壓問題的若干政策意見的公告》,這也標(biāo)志著中國新藥審批制度中里程碑式的改革。
在2014年,我們很榮幸地見證了甲磺酸阿帕替尼片、西達(dá)本胺片、sabin株脊髓灰質(zhì)炎滅活疫苗等我國自主研發(fā)重要治療領(lǐng)域新藥的獲批,它們?yōu)橹袊滤幯邪l(fā)注入了一劑強(qiáng)心針,盡管這離First-in-class還有很長的路要走,但堅實的一步已經(jīng)邁出,中國藥企的成長需要時間和耐心,也請期待著中國真正的原創(chuàng)藥的誕生!